VALOR-HCM è uno studio di fase 3, di valutazione di Mavacamten ( Camzyos ), randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ( HCM ) ostruttiva sintomatica ( classe NYHA II-IV ) che soddisfacevano i criteri delle linee guida per gli interventi di riduzione del setto ( SRT; gradiente LVOT maggiore o uguale a 50 mmHg e classe NYHA III-IV, o classe II con sincope da sforzo o presincope ) e candidati o presi in considerazione ( entro gli ultimi 12 mesi ) per una procedura invasiva.

I pazienti dovevano presentare un gradiente di picco LVOT maggiore o uguale a 50 mmHg a riposo o con test provocativo e frazione di eiezione del ventricolo sinistro ( FEVS ) maggiore o uguale a 60%.
Lo studio ha arruolato 112 pazienti ( età media 60 anni; 51% uomini; 93% classe NYHA maggiore o uguale a III ) randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere Mavacamten o placebo.
Al basale il 95% dei pazienti era in terapia con betabloccanti, calcioantagonisti, Disopiramide o una combinazione di questi.

L’endpoint composito primario era rappresentato dalla percentuale di pazienti che decidevano di procedere con l'intervento di riduzione del setto ( SRT ) prima o alla settimana 16 o da quelli che rimanevano eleggibili alla procedura SRT secondo le linee guida ( gradiente LVOT maggiore o uguale a 50 mmHg e classe NYHA III-IV o classe II con sincope da sforzo o presincope ) alla settimana 16.

Gli endpoint secondari chiave includevano la variazione rispetto al basale del gradiente LVOT dopo esercizio, della classe NYHA e del punteggio KCCQ-23 ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ) e dei biomarcatori cardiaci ( NT-proBNP e troponina cardiaca I ) alla settimana 16.

Il gruppo inizialmente randomizzato a ricevere Mavacamten ha continuato il farmaco per 32 settimane e il gruppo placebo è passato al gruppo Mavacamten in cieco dalla settimana 16 alla 32.

Dei 112 pazienti randomizzati con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, 108 ( età media 60,3 anni; 50% uomini; 94% in classe NYHA III/IV ) sono risultati eleggibili per la valutazione alla settimana 32 ( 56 nel gruppo originale con Mavacamten e 52 nel gruppo cross-over con placebo ) e hanno continuato ad assumere Mavacamten una volta al giorno fino alla settimana 56.
Nella fase LTE, la dose di Mavacamten è rimasta in cieco. ( Xagena_2023 )

Fonte: European Society of Cardiology ( ESC ) Annual Meeting 2023

Xagena_Medicina_2023